Pubblicati su Stem Cells Translational Medicine i risultati finali.

La procedura è sicura.

E’ stato pubblicato sulla rivista scientifica internazionale Stem Cells Translational Medicine l’articolo conclusivo della sperimentazione clinica di fase I sui malati di Sclerosi laterale Amiotrofica "Results from Phase I Clinical Trial with Intraspinal Injection of Neural Stem Cells in Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Long-Term Outcome” ⁽¹⁾.

L’obiettivo principale di questa fase della sperimentazione, come descritto nell’articolo, è stato valutare la fattibilità e la sicurezza dei trapianti di cellule staminali cerebrali umane (hNSC) nel midollo spinale di pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA), patologia neurodegenerativa letale ed incurabile.

Sono stati arruolati e trattati nel triennio 2012-2015 diciotto pazienti con una diagnosi definitiva di SLA che hanno ricevuto trapianti multipli (da 3 a 6) di cellule staminali neurali umane nel midollo spinale lombare o cervicale.

I pazienti sono stati monitorati prima e dopo trapianto con valutazione clinica, psicologica, neuroradiologica e neurofisiologica dagli staff clinici dell’ospedale "Maggiore della Carità” di Novara, dell’ospedale "S.Maria” di Terni, Università  di Padova e IRCCS Casa Sollievo Sofferenza di S.Giovanni Rontondo che hanno partecipato alla sperimentazione clinica.
La valutazione clinica post trapianto eseguita fino a 5 anni dopo l’intervento, ha evidenziato come in nessuno dei pazienti reclutati si siano manifestati  eventi avversi seri o aumento della progressione della malattia a causa del trattamento.

I risultati pubblicati dal gruppo coordinato dalla Prof.ssa Mazzini e dal Prof. Vescovi vanno ad integrare e completare quelli già pubblicati nel 2015 ⁽²⁾ sui primi sei pazienti trattati e dimostrano che il trapianto di cellule staminali neurali umane è una procedura sicura sui pazienti, osservati anche a lungo termine.

Questo studio è il primo esempio in Europa di trapianto chirurgico di un vero farmaco cellulare – il quale permette di trapiantare sempre le medesime cellule in tutti i pazienti con effetti riproducibili – a base di staminali neurali, altamente standardizzato e prodotto in regime farmaceutico di Good Clinical Practice, in grado pertanto di rispettare i criteri di sterilità e sicurezza imposte dagli enti di controllo Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ed Agenzia Europea del farmaco (EMA).

Dimostrata la sicurezza del farmaco cellulare e della complessa procedura chirurgica che ha visto impegnati a vario titolo neurochirurgi italiani ed americani l’articolo pubblicato sulla rivista  Stem Cells Translational Medicine evidenzia come i dati riguardanti i potenziali effetti terapeutici delle cellule staminali neurali umane impiegate nella SLA siano estremamente incoraggianti nel sostenere  futuri studi clinici di fase II in cui sarà valutato l’effetto di un numero sempre maggiore di impianti (fino a 20) di cellule staminali cerebrali, alla ricerca di una dose ottimale ed eventuali effetti terapeutici significativi.

Le conclusioni dell’articolo confermano anche come sia effettivamente possibile derivare un numero illimitato di staminali cerebrali di grado clinico da un singolo caso di morte naturale in utero, Ciò avviene utilizzando le stesse procedure di prelievo approvate per la donazione d’organo per trapianti. È quindi ora disponibile una tecnica per il trapianto di staminali cerebrali in malattie neurologiche la quale evita l’uso di cellule da aborto terapeutico garantendo un numero di trapianti virtualmente illimitato e altamente riproducibile.

Rimangono aperte molte sfide che le prossime sperimentazioni di fase II permetteranno di affrontare quali, per esempio, la quantificazione della sopravvivenza delle cellule dopo il trapianto e la loro immunogenicità, o la sempre più appropriata definizione dei criteri di selezione dei pazienti.

La sperimentazione clinica SLA Fase I è stata possibile grazie al contributo di:

Revert onlus, IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza e a un importante finanziamento di Assicurazioni Generali spa.

Ringraziamo inoltre: Fondazione Cellule Staminali di Terni, Fondazione Stefano Borgonovo Onlus, Associazione Pro Roberto, Fondazione Milan, Fondazione Cassa di Risparmio di Terni e Narni

NOTE: entrambi gli articoli sono disponibili sulle piattaforme scientifiche in forma "open access” e pertanto sono accessibili a tutti.

¹Stem Cells Translational Medicine  2019 May 18. doi: 10.1002/sctm.18-0154. "Results from Phase I Clinical Trial with Intraspinal Injection of Neural Stem Cells in Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Long-Term Outcome”

https://stemcellsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/epdf/10.1002/sctm.18-0154

²Journal Translational Medicine 2015 Jan 27;13:17. doi: 10.1186/s12967-014-0371-2. "Human neural stem cell transplantation in ALS: initial results from a phase I trial.” Mazzini et Al.

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4359401/pdf/12967_2014_Article_371.pdf