La ricerca è stata condotta presso l’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza, dalla Dott.ssa Jessica Rosati e dal Prof. Angelo Luigi Vescovi, con la collaborazione della Fondazione Cellule Staminali di Terni e dell’Università di Milano Bicocca.

Il lavoro dal titolo: "Establishment of stable iPS-derived human neural stem cell lines suitable for cell therapies” è stato pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica, parte della collana di Springer Nature, Cell Death and Disease.

Il progetto risolve l’annoso problema d’identificare una fonte facilmente accessibile di cellule staminali del cervello umano per la cura delle patologie neurologiche. Tale approccio soppianta l’uso di cellule nervose di origine fetale e risolve il problema del rigetto post-trapianto. I risultati ottenuti hanno dimostrato che è possibile produrre, direttamente dalla pelle di un paziente, cellule staminali cerebrali uguali alle staminali cerebrali fetali di grado clinico, certificate da AIFA e attualmente impiegate dal team del Prof. Vescovi nelle sperimentazioni di fase I e II su pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e sclerosi multipla (SM).

Questo studio illustra quindi una tecnologia d’immediata applicazione in ambito di sperimentazione clinica, grazie alla quale da una semplice biopsia della cute si estraggono cellule della pelle che vengono riprogrammate e rese simil-embrionali (cellule staminali pluripotenti indotte o iPSC) utilizzando il metodo che è valso il Premio Nobel al Prof. Shinya Yamanaka.

Grazie alla scoperta qui riportata è quindi possibile:

• Moltiplicare in modo illimitato le cellule umane riprogrammate e conservarle in una banca cellule, per ogni singolo paziente, con un metodo che non altera il materiale genetico cellulare e non utilizza virus o molecole pericolose. Tali cellule si conservano per decenni e restano sempre a disposizione del donatore.
• Differenziare le cellule riprogrammate in cellule staminali del cervello, con la medesima tecnica, abilitata all’uso clinico, attualmente applicata per le staminali cerebrali fetali utilizzate nelle sperimentazioni cliniche su SLA e SM, completate o in corso.
• Certificare l’intero processo in adesione alle regole dell’European Medicine Agency (EMA/AIFA) e della Food and Drug Administration USA (FDA) ed utilizzarle per il trapianto clinico nell’uomo, generando ogni tipo di cellula nervosa.
• Siccome le cellule vengono trapiantate nel paziente da cui sono inizialmente prelevate come cute, si tratta di un trapianto autologo vero e proprio che evita l’uso di farmaci immunosoppressivi poiché il rischio di rigetto è, di fatto, nullo.

Le potenzialità di sviluppo terapeutico di queste nuove cellule, sono quindi enormi. Si dispone ora di un numero illimitato di cellule cerebrali autologhe umane con una riproducibilità di produzione e di effetto terapeutico inimmaginabili sino a poco tempo fa. Ad oggi, l’applicazione della terapia cellulare in ambito neurodegenerativo e neurologico è stata seriamente limitata da almeno 3 fattori principali: 1) la scarsa disponibilità di cellule; 2) la scarsa riproducibilità dei metodi impiegati per produrle; 3) il rigetto per via della natura allogenica delle cellule fetali cerebrali. La pubblicazione di questo lavoro ovvia a questi problemi e permetterà di espandere l’applicazione della terapia cellulare per le malattie cerebrali a coorti di pazienti e di patologie molto più ampi di quanto ad oggi possibile.